KEYTRUDA®（ペムブロリズマブ）、がん種横断的に共通するバイオマーカーに基づく2件目の適応の申請についてFDAの優先審査指定を取得 前治療後に進行した、腫瘍遺伝子変異量高値（TMB-High）の患者に対するKEYTRUDA®単独療法の生物学的製剤承認一部変更申請（sBLA）をFDAが受理
2020/04/15 00:00 Asia/Tokyo
報道関係各位
MSD株式会社
この参考資料は、Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.が2020年4月7日（米国東部時間）に発表したニュースリリースMerck Receives Priority Review from FDA for Second Application for KEYTRUDA® (pembrolizumab) Based on Biomarker, Regardless of Tumor Type の日本語訳であり、内容や解釈については英語が優先されます。適応症と安全性情報も米国のものであり、日本国内の情報ではありません。
KEYTRUDA®は、日本ではキイトルーダ®として、悪性黒色腫、切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌、再発又は難治性の古典的ホジキンリンパ腫、がん化学療法後に増悪した根治切除不能な尿路上皮癌、がん化学療法後に増悪した進行・再発の高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-High）を有する固形癌（標準的な治療が困難な場合に限る）、根治切除不能又は転移性の腎細胞癌、再発又は遠隔転移を有する頭頸部癌の効能又は効果で承認を取得しております。
参考資料
KEYTRUDA®（ペムブロリズマブ）、がん種横断的に共通するバイオマーカーに基づく
2件目の適応の申請についてFDAの優先審査指定を取得
前治療後に進行した、腫瘍遺伝子変異量高値（TMB-High）の患者に対する
KEYTRUDA®単独療法の生物学的製剤承認一部変更申請（sBLA）をFDAが受理
2020年4月7日：ニュージャージー州ケニルワース―Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.（米国とカナダ以外ではMSD）は本日、抗PD-1抗体KEYTRUDA®の新たな生物学的製剤承認一部変更申請（sBLA）が米国食品医薬品局（FDA）によって受理され、優先審査項目に指定されたことを発表しました。この申請では、治療後に進行し、他に十分な治療選択肢のない、腫瘍遺伝子変異量高値（TMB-High、FDAに承認された検査において10変異/megabase以上）の切除不能または転移を有する固形がんの成人および小児患者に対する単独療法としてKEYTRUDA®の迅速承認を目指しています。FDAにより、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく審査終了目標日は2020年6月16日に指定されました。
当社研究開発本部 クリニカルリサーチ バイスプレジデントのScot Ebbinghaus博士は、「バイオマーカー研究は、当初より、KEYTRUDA®の単独療法を評価する臨床プログラムにおける重要な研究分野でした。TMBはKEYTRUDA®の効果が最も期待される患者さんを特定するものとして科学的に注目されてきました。KEYTRUDA®の単独療法を、治療選択肢の限られている二次治療以降のがん患者さんに提供できるよう、審査プロセスを通じてFDAと協力していきたいと思います。」と述べています。
KEYTRUDA®は2017年に、がん治療薬として初めて、がん種横断的に共通するバイオマーカーに基づいて、マイクロサテライト不安定性（MSI-High）またはミスマッチ修復機能欠損（dMMR）の固形がんを適応症としたFDA承認を取得しており、今回の申請も、2017年のFDA承認の評価資料となった第Ⅱ相試験KEYNOTE-158の結果などに基づいています。MSI-HighではTMBが非常に高いことが認められています。KEYNOTE-158試験におけるTMB-High患者のデータは2019年の欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で発表されました。
KEYNOTE-158試験について
KEYNOTE-158試験（NCT02628067）は、固形がんに対するKEYTRUDA®（200 mgを3週間ごと）を評価する、多施設共同マルチコホート非ランダム化非盲検試験です。組織中のTMBはFoundation Medicine, Inc.のFoundationOne® CDxにより測定しました。腫瘍縮小効果はRECIST v1.1に基づき盲検下の独立中央画像判定機関（BICR）によって9週間ごとに評価されました。主な有効性評価項目はBICRがRECIST v 1.1に基づいて判定した客観的奏効率（ORR）および奏効期間（DOR）でした（標的病変は合計で最大10病変かつ臓器ごとに最大5病変までとする）。
KEYTRUDA®について
KEYTRUDA®は、自己の免疫力を高め、がん細胞を見つけて攻撃するのを助ける抗PD-1抗体です。KEYTRUDA®はPD-1とそのリガンドであるPD-L1およびPD-L2との相互作用を阻害して、がん細胞を攻撃する Tリンパ球を活性化するヒト化モノクローナル抗体です。
Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.は業界最大のがん免疫療法臨床研究プログラムを行っており、現在1,200を超えるKEYTRUDA®の臨床試験を実施し、幅広い種類のがんや治療セッティングを検討しています。KEYTRUDA®の臨床プログラムでは、さまざまながんにおけるKEYTRUDA®の役割や、KEYTRUDA®による治療効果が得られる可能性を予測する因子について模索しており、さまざまなバイオマーカーの模索も行っています。
KEYTRUDA®用法・用量・安全性情報について
用法・用量・安全性情報など一部情報は米国のもので、日本の情報ではありません。詳しくは当社英文リリースをご参照ください。
Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.のがん領域における取り組み
Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.では、画期的な科学を革新的ながん治療薬に変換して世界中のがん患者さんを助けることに取り組んでいます。オンコロジー事業にとって、がんと闘う人々を助けることは私たちの情熱であり、がん治療薬へアクセスしやすくすることは私たちの責任です。また、がん領域における取り組みの一環として、医薬品業界で一二を争う急成長を遂げている開発プログラムにより、30種類以上のがんに対するがん免疫療法の可能性を模索しています。また、引き続き戦略的買収を通じて、がん免疫療法のポートフォリオを強化し、進行がんの治療を改善する可能性をもつ有望ながん治療薬候補の開発を最優先に進めています。当社のオンコロジー臨床試験について詳しくは、
当社ウェブサイト をご覧ください。
Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.について
Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.（米国とカナダ以外ではMSD）は125年以上にわたり、人々の生命を救い、人生を健やかにするというミッションのもと、世界で最も治療が困難な病気のために、革新的な医薬品やワクチンの発見、開発、提供に挑みつづけてきました。また、多岐にわたる政策やプログラム、パートナーシップを通じて、患者さんの医療へのアクセスを推進する活動に積極的に取り組んでいます。私たちは、今日、がん、HIVやエボラといった感染症、そして新たな動物の疾病など、人類や動物を脅かしている病気の予防や治療のために、研究開発の最前線に立ち続け、世界最高の研究開発型バイオ医薬品企業を目指しています。詳細については 当社ウェブサイトや 
Twitter 、 Facebook 、 Instagram 、 YouTube、 Linkedln をご参照ください。
Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の将来に関する記述
このニュースリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法（the Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の免責条項で定義された｢将来に関する記述｣が含まれています。これらの記述は、Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の経営陣の現時点での信条と期待に基づくもので、相当のリスクと不確実性が含まれています。新薬パイプラインに対する承認取得またはその製品化による収益を保証するものではありません。予測が正確性に欠けていた場合またはリスクもしくは不確実性が現実化した場合、実際の成果が、将来に関する記述で述べたものと異なる場合も生じます。
リスクと不確実性には、業界の一般的な状況および競争環境、金利および為替レートの変動などの一般的な経済要因、昨今の新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の世界的大流行の影響、医薬品業界の規制やヘルスケア関連の米国法および国際法が及ぼす影響、ヘルスケア費用抑制の世界的な傾向、競合他社による技術的進歩や新製品開発および特許取得、承認申請などの新薬開発特有の問題、Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.による将来の市況予測の正確性、製造上の問題または遅延、国際経済および政府の信用リスクなどの金融不安、画期的製品に対するMerck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.の特許権やその他の保護の有効性への依存、特許訴訟や規制措置の対象となる可能性等がありますが､これらに限定されるものではありません。
Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.は、新たな情報、新たな出来事、その他いかなる状況が加わった場合でも、将来に関する記述の更新を行う義務は負いません。将来に関する記述の記載と大きく異なる成果を招くおそれがあるこの他の要因については、Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.に関するForm 10-Kの2019年度年次報告書および米国証券取引委員会（SEC）のインターネットサイト（ www.sec.gov）で入手できるSECに対するその他の書類で確認できます。
# # #
MSDについて
MSD（Merck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.が米国とカナダ以外の国と地域で事業を行う際に使用している名称）は、125年以上にわたり、人々の生命を救い、人生を健やかにするというミッションのもと、世界で最も治療が困難な病気のために、革新的な医薬品やワクチンの発見、開発、提供に挑みつづけてきました。MSDはまた、多岐にわたる政策やプログラム、パートナーシップを通じて、患者さんの医療へのアクセスを推進する活動に積極的に取り組んでいます。私たちは、今日、がん、HIVやエボラといった感染症、そして新たな動物の疾病など、人類や動物を脅かしている病気の予防や治療のために、研究開発の最前線に立ち続けています。MSDは世界最高の研究開発型バイオ医薬品企業を目指しています。MSDの詳細については、弊社ウェブサイト（
www.msd.co.jp）や Facebook 、 Twitter YouTube をご参照ください。