WINREVAIR™（ソタテルセプト）、肺動脈性肺高血圧症（PAH、WHO* Group 1）と新たに診断された成人患者さんについて評価した第3相HYPERION試験のデータを 追加する添付文書の改訂について、米国FDAの承認を取得
2026/10/07 15:00 JST
報道関係各位
MSD株式会社
この参考資料は、U.S. FDA Approves Update to the Label for WINREVAIR™ (sotatercept-csrk) to Include Data from the Phase 3 HYPERION Trial Evaluating Adults Recently Diagnosed with Pulmonary Arterial Hypertension (PAH, WHO* Group 1 Pulmonary Hypertension) (https://www.merck.com/news/u-s-fda-approves-update-to-the-label-for-winrevair-sotatercept-csrk-to-include-data-from-the-phase-3-hyperion-trial-evaluating-adults-recently-diagnosed-with-pulmonary-arterial-hypertensio/) の日本語訳であり、内容や解釈については英語が優先されます。適応症と安全性情報も米国のものであり、日本国内の情報ではありません。
WINREVAIR™は、日本ではエアウィン®として、肺動脈性肺高血圧症に対する効能又は効果で承認を取得しております。
参考資料
WINREVAIR™（ソタテルセプト）、肺動脈性肺高血圧症（PAH、WHO* Group 1）と
新たに診断された成人患者さんについて評価した第3相HYPERION試験のデータを
追加する添付文書の改訂について、米国FDAの承認を取得
HYPERION試験において、過去12カ月以内にPAHと診断された患者さんの
バックグラウンド治療にWINREVAIR™を追加することで、プラセボと比較して
臨床的悪化イベントのリスク低下が確認され、PAH診断後より早い段階における
WINREVAIR™の使用に関する知見が示された
新たに公表された欧州呼吸器学会（ERS）の診療ガイドラインにおいて、
PAH治療に関する最新のエビデンスに基づく推奨が示される
2026年9月22日 ニュージャージー州ローウェイ Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USA（米国とカナダ以外ではMSD）は本日、WINREVAIR™（ソタテルセプト）皮下注用45 mgおよび60 mgについて、第3相HYPERION試験に基づき、米国における添付文書の一部変更に関する承認を米国食品医薬品局（FDA）から取得したことを発表しました。アクチビンシグナル伝達阻害剤のWINREVAIR™は、肺動脈性肺高血圧症（PAH、WHO Group 1）の成人患者さんの運動耐容能を向上させ、WHO機能分類（FC）を改善し、PAHによる入院、肺移植、死亡などの臨床的悪化イベントのリスクを低下させる治療薬としてFDAの承認を取得しています。今回の承認は、HYPERION試験の有効性および安全性データを追加したWINREVAIR™の添付文書の改訂に対するものです。HYPERION試験は、新たにPAHと診断された（WHO FC II度またはIII度、治験スクリーニングの12カ月以内の診断）、疾患進行のリスクが中等度から高リスクの成人患者さんを対象とする試験で、PAHの診断から1年以内にWINREVAIR™をバックグラウンド治療に追加した場合の知見が提供されています。
HYPERION試験（N=320；WINREVAIR™群160名、プラセボ群160名）では、WINREVAIR™をバックグラウンド治療に追加した群は、プラセボと比較してPAHのWHO機能分類II度またはIII度の成人患者さんにおける臨床的悪化イベントのリスクが76%低下しました（ハザード比［HR］0.24；［95%信頼区間［CI］0.14-0.41］；p<0.0001）。主要複合評価項目は、死亡または最初の罹患イベントが発生するまでの期間で、これにはあらゆる原因による死亡、PAHに関連する24時間以上の予定外の入院、心房中隔欠損作成術、肺移植、または6分間歩行距離（6MWD）のベースラインからの悪化（WHO FCの悪化、右心不全悪化の徴候または症状、またはPAHバックグラウンド治療の追加もしくは変更のうち少なくとも1つを伴う）が含まれました。最初の臨床的悪化イベントはWINREVAIR™群では10.6%（160名中17名）、プラセボ群では36.9%（160名中59名）に発現しました。この治験には診断から1年以内（PAH診断からの平均期間は7.2カ月）の患者さんが組み入れられ、72%が2剤のバックグラウンド治療、28%が3剤のバックグラウンド治療、17%がプロスタサイクリン注入治療を受けていました。治療の効果は、WINREVAIR™群の事前に規定されたすべてのサブグループ（以下を参照）で一貫していました。
University of Michigan in Ann Arborの循環器内科のKim A Eagle MD寄附基金教授で肺高血圧症プログラム責任者のVallerie McLaughlin（ヴァレリー・マクラフリン）博士**は、「HYPERION試験は、新たにPAHと診断された方や、高齢者、他にも病気を持っている方など、私たちが日常的に診療で接している方が対象でした。HYPERION試験の結果では、1年以内にPAHと診断されバックグラウンド治療を受けている成人患者さんに対するWINREVAIR™の使用に関するエビデンスが示されています。このデータの米国の添付文書への追加は、治療方針決定の際に有益な情報であり、PAHの治療環境の進歩を反映するものです」と述べています。
今回の添付文書の変更には、追加の安全性情報も含まれています。WINREVAIR™はソタテルセプトまたはその添加剤に対し重篤な過敏症（アナフィラキシー、血管浮腫など）のある患者さんには禁忌です。WINREVAIR™を投与した患者さんにおいて、重篤な過敏反応が報告されています。WINREVAIR™に対する重篤な過敏反応（アナフィラキシーおよび血管浮腫を含む）が発生した場合、WINREVAIR™の投与を中止し、適切な緊急治療を行ってください。過敏反応の徴候および症状について患者さんに説明し、症状が現れた場合はすぐに医療機関を受診するよう伝えて下さい。
WINREVAIR™の各投与前にはヘモグロビン濃度と血小板数について、最初の5回のそれぞれの投与前（検査値が安定しない場合についてはそれ以上の期間）、およびその後も定期的にモニタリングを行い、用量調節が必要かどうかを判断してください。WINREVAIR™によってヘモグロビン濃度が上昇し、赤血球増多症を引き起こす場合があり、重度の場合、血栓塞栓イベントや過粘稠度症候群のリスクが上昇する可能性があります。またWINREVAIR™により血小板数が減少し、重度の血小板減少症に至ることがあり、出血のリスクが高まることがあります。血小板減少症は、プロスタサイクリン注入療法を受けている患者さんではより高い頻度で発生します。血小板数が50,000/mm3未満の場合には本剤による治療を開始しないでください。詳しくは以下の「重要な安全性情報」をご覧ください。
HYPERION試験における副作用は、STELLAR試験におけるものと概ね一貫していました。WINREVAIR™群では血小板数が50,000/mm3未満（50.0 × 109/L未満）に大きく低下した患者さんはありませんでした。HYPERION試験で最も多く認められた副作用（WINREVAIR™群で10%以上、かつプラセボ群より5%以上多く認められたもの）は、鼻出血（31.9%、6.9%）、毛細血管拡張症（26.3%、11.3%）、ヘモグロビン増加（11.3%、1.3%）でした。曝露期間の中央値は、WINREVAIR™群でプラセボ群より長く、それぞれ443日、350日でした。有害事象により治療中止に至ったのは、WINREVAIR™群では3%（最も多かった理由は鼻出血）、プラセボ群では0%でした。
今月初めに、欧州呼吸器学会（ERS）はPAHの治療に関する診療ガイドラインを公表しました。これは、WINREVAIR™について記載された初のERSによる正式な診療ガイドラインとなります。PAHにおけるWINREVAIR™の最新のエビデンスを踏まえた改訂であり、最新の治療環境を診療ガイドラインに反映させたものです。ERSのガイドラインでは、バックグラウンド治療を受けているPAHの成人患者さんのうち、フォローアップ時点で低リスクの状態に達していない患者さん（中等度-低リスク、中等度-高リスク、または高リスクの患者さん）に対するWINREVAIR™の使用について「強い」推奨が示されており、この推奨におけるWINREVAIR™のエビデンスの確実性について、4段階（非常に低い、低い、中等度、高い）のうち「高い」と評価されています。診療ガイドラインの推奨は、「強い」（推奨）または「条件付き」（提案）の2段階で評価されました。WINREVAIR™は、この診療ガイドラインで「強い」推奨を受けた唯一のPAH追加治療薬です。
当社研究開発本部のグローバル臨床開発部門シニアバイスプレジデントでジェネラルアンドスペシャルティメディスン領域責任者のJoerg Koglin（ヨーグ・コグリン）博士は、「HYPERION試験は、PAHを対象とするWINREVAIR™の第3相試験として3件目の試験であり、PAHと診断されてから1年以内のPAH成人患者さんを対象として、バックグラウンド治療にWINREVAIR™を追加した場合の確固とした臨床エビデンスが示されています。これまでに得られた、WINREVAIR™の使用を裏付ける臨床エビデンスを総合的に見て、WINREVAIR™が標準治療となる可能性について当社はさらに確信を深めています。添付文書に反映された臨床エビデンスと、更新された治療ガイドラインにより、幅広いPAH患者さんに対してWINREVAIR™が果たし得る重要な役割について、治療上の判断を有意義な情報を提供することができます」と述べています。
* 世界保健機関
** McLaughlin博士は、成人ソタテルセプト運営委員会の委員、ZENITH試験およびHYPERION試験の治験責任医師であり、Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAの顧問として報酬を受けています。
HYPERION試験について
HYPERION試験（NCT04811092）は、新たにPAHと診断され（WHO機能分類II度またはIII度、治験スクリーニングの12カ月以内に診断）、疾患進行のリスクが中等度から高リスクの成人患者さん320名を対象とするグローバル二重盲検プラセボ対照臨床試験で、WINREVAIR™（目標用量0.7 mg/kg）（n=160）またはプラセボ（n=160）をいずれも3週間ごとに皮下投与する群に1:1の割合で無作為に割り付けました。HYPERION試験は、ZENITH試験の中間解析から得られた良好な結果と、WINREVAIR™の臨床開発プログラム全体のデータを検討した結果、早期に中止されました。
参加者の年齢の中央値は60歳（範囲：18〜88歳）でした。この試験では参加者の21%がFC II度、79%がFC III度でした。PAHの病因で最も多かったのは特発性PAH（59%）および結合組織病（CTD）に伴うPAH（30%）でした。PAHの診断からの平均期間は7.2カ月でした。参加者はバックグラウンド治療を受けており、72%が2剤のバックグラウンド治療を、28%が3剤のバックグラウンド治療を、17%がプロスタサイクリン注入治療を受けていました。REVEAL Lite 2リスクスコアは6未満が参加者の21%、6〜7が51%、8以上が28%でした。
有効性の主要評価項目は最初の臨床的悪化イベントが確認されるまでの期間（TTCW）で、死亡または最初の罹患イベントが確認されるまでの期間と定義されました。主要評価項目には、あらゆる原因による死亡、PAHの悪化による24時間以上の予定外の入院、心房中隔欠損作成術、肺移植、および6分間歩行距離（6MWD）のベースラインからの悪化（WHO機能分類の悪化、右心不全の増悪の徴候または症状、またはPAHバックグラウンド治療の追加もしくは変更のうち少なくとも1つを伴うもの）が含まれました。事前に規定されたサブグループには、年齢、性別、PAHの分類（特発性PAH、CTDに伴うPAH）、PAHバックグラウンド治療（2剤、3剤）、WHO FC、プロスタサイクリン注入療法の有無、PVR、eGFR、REVEAL Lite 2スコア、COMPERA 2リスクスコア（中等度-低、中等度-高）が含まれました。最初の副次評価項目は複合項目の改善（MCI）で、24週時においてベースラインと比較して、6MWDの改善（30 m以上の延長）、NT-proBNP値の改善（NT-proBNPが30%以上低下、または300 ng/L未満を維持／達成）、WHO FCの改善またはWHO FC IIの維持のすべてを満たした参加者の割合で評価されました。
ZENITH試験について
ZENITH試験（NCT04896008）は、第3相グローバル多施設共同二重盲検プラセボ対照並行群間比較臨床試験であり、死亡リスクの高いPAH（WHO FC III度またはIV度）の成人患者さん172名をWINREVAIR™（目標用量0.7 mg/kg）およびPAHのバックグラウンド治療の併用療法群（n=86）またはプラセボおよびPAHのバックグラウンド治療の併用療法群（n=86）に1:1の割合で無作為に割り付けました。いずれも3週間ごとに皮下投与しました。
STELLAR試験について
STELLAR試験（NCT04576988）は、第3相グローバル二重盲検プラセボ対照多施設共同並行群間比較試験であり、PAH（WHO Group 1 FC II度またはIII度）の患者さん323名を、安定的なバックグラウンド治療に追加してWINREVAIR™（目標用量0.7 mg/kg、n=163）またはプラセボ（n=160）を3週間ごとに皮下投与する群に無作為に1:1の割合で割り付けました。
WINREVAIR™（ソタテルセプト）皮下注用45 mg、60 mgについて
WINREVAIR™は肺動脈性肺高血圧症（PAH、WHO Group 1）の成人患者さんの運動耐容能を向上させ、世界保健機関（WHO）機能分類（FC）を改善し、PAHによる入院、肺移植、死亡などの臨床的悪化イベントのリスクを低下させる治療薬としてFDAの承認を受けています。WINREVAIR™はアクチビンシグナル伝達阻害剤として初めて承認されたPAHの治療薬です。WINREVAIR™は、増殖を促進するシグナル伝達経路と増殖を抑制するシグナル伝達経路のバランスを改善し、肺血管平滑筋細胞の増殖を制御します。非臨床モデルでは、これらの細胞に対する作用により、血管壁厚の減少、部分的な右室のリバースリモデリング、並びに血行動態の改善が認められました。
WINREVAIR™はBristol Myers Squibbとのライセンス契約の対象です。
WINREVAIR™の安全性情報について
安全性情報など一部情報は米国のもので、日本の情報ではありません。詳しくは当社英文リリースをご参照ください。
Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAについて
Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USA（米国とカナダ以外ではMSD）は、最先端のサイエンスを駆使して、世界中の人々の生命を救い、生活を改善するというパーパスのもとに結束しています。130年以上にわたり、重要な医薬品やワクチンの発見を通して人類に希望をもたらしてきました。私たちは、世界トップクラスの研究開発型バイオ医薬品企業を目指し、人類や動物の疾患予防や治療に寄与する革新的なヘルスケア・ソリューションを提供するために、研究開発の最前線で活動しています。私たちは、多様かつ包括的な職場環境を醸成し、世界中の人々と地域社会に、安全で持続可能かつ健康な未来をもたらすため、責任ある経営を日々続けています。詳細については、当社ウェブサイトやX（旧Twitter）、Facebook、Instagram、YouTube、LinkedInをご参照ください。
Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAの将来に関する記述
このニュースリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法（the Private Securities Litigation Reform Act of 1995）の免責条項で定義された｢将来に関する記述｣が含まれています。これらの記述は、Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAの経営陣の現時点での信条と期待に基づくもので、相当のリスクと不確実性が含まれています。新薬パイプラインに対する承認取得またはその製品化による収益を保証するものではありません。予測が正確性に欠けていた場合またはリスクもしくは不確実性が現実化した場合、実際の成果が、将来に関する記述で述べたものと異なる場合も生じます。
リスクと不確実性には、業界の一般的な状況および競争環境、金利および為替レートの変動などの一般的な経済要因、米国および世界における医薬品業界の規制やヘルスケア関連の法制度が及ぼす影響、ヘルスケア費用抑制の世界的な傾向、競合他社による技術的進歩や新製品開発および特許取得、承認申請などの新薬開発特有の問題、Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAによる将来の市況予測の正確性、製造上の問題または遅延、国際経済および政府の信用リスクなどの金融不安、革新的製品に対するMerck & Co., Inc., Rahway, NJ, USAの特許権やその他の保護の有効性への依存、特許訴訟や規制措置の対象となる可能性等がありますが､これらに限定されるものではありません。
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以上
MSDについて
MSD（Merck & Co., Inc., Rahway, NJ, USA.が米国とカナダ以外の国と地域で事業を行う際に使用している名称）は、「最先端のサイエンスを駆使して、世界中の人々の生命を救い、生活を改善する」というパーパスのもとに結束し、130年以上にわたり、重要な医薬品やワクチンの開発を通して人類に希望をもたらしてきました。私たちは、世界トップクラスの研究開発型バイオ医薬品企業を目指し、人類や動物の疾患予防や治療に寄与する革新的なヘルスケア・ソリューションを提供するために、研究開発の最前線で活動しています。また、私たちは、多様かつ包括的な職場環境を醸成し、世界中の人々と地域社会に安全で持続可能かつ健康な未来をもたらすため、責任ある経営を日々行っています。MSDの詳細については、弊社ウェブサイト（www.msd.co.jp）やFacebook、Instagram、YouTubeをご参照ください。